第67届美国血液学年会(ASH)于2025年12月6日至9日在美国奥兰多隆重举行。作为全球血液学领域最具影响力的年度盛会，ASH每年汇聚来自100+个国家的30000+名顶尖学者，临床专家及科研人员，共享前沿学术成果，突破性临床研究，创新诊疗理念及宝贵实践经验。北京协和医院血液内科主任医师张路教授，代表李剑教授、董玉君教授、马梁明教授团队，获邀在大会上展示了VDJ-001用于治疗特发性多中心型Castleman病（iMCD）的II期研究数据(摘要号：Presentation 4787)。

该研究已达到主要终点及关键次要终点。中位治疗周期超过20次的数据显示，VDJ-001在iMCD患者中表现出良好的安全性与疗效，96%患者实现长期获益，部分参试者已进入长达第4年的延展期治疗。

iMCD是一种威胁患者生命健康和生活质量的血液罕见病，已被纳入了我国《第一批罕见病目录》。目前国际已上市药物的缓解率较低，既往前瞻性临床研究的有效率约为34%左右。如何提升对该罕见病的治疗水平，是全球致力于该领域的医师及患者共同面对的挑战。为应对这一挑战，本研究共纳入25例iMCD患者，并根据方案分别进入5个参试组： VDJ-001 4mg/kg、6mg/kg、8mg/kg、每2周1次，或4mg/kg，6mg/kg每3周1次静脉滴注。主要研究终点为3次给药后的安全性及耐受性；次要终点包括第12周达到国际缓解标准（CDCN 2018）的患者比例; 以及VDJ-001药代动力学、药效动力学和免疫原性特征分析。截至目前，研究纳入的25例患者中，除1例因疗效不佳中止治疗外，其余24例（96%）均从VDJ-001治疗中长期获益，并持续选用该药物。整个研究过程中，药物安全性良好，未发生因安全性问题导致停药的情况。

关于VDJ-001

VDJ-001是一款具有自主知识产权的重组人源化单克隆抗体，靶向IL-6R。该药物基于人B细胞的抗体进化与筛选技术平台研发，是国内原创的IL-6R 创新抗体药物，也是国内自主研发，针对罕见病iMCD适应症开展临床研究的抗体药物，曾获得国家重大新药创制项目及北京市科委重大新药创制等政府重点支持。其适应症涵盖类风湿关节炎、特发性多中心型Castleman病（iMCD）、细胞因子风暴、免疫相关不良反应、炎症性慢性肾病、慢性心脏炎症等，国际专利在中国、美国等多个国家获得授权。目前，VDJ-001已完成了类风湿关节炎与iMCD两个适应症的Ⅱ期临床试验，均进入关键性III期研究阶段。

关于伟德杰生物：

伟德杰生物专注于自身免疫疾病领域的创新抗体药物开发，依托独特的抗体发现与优化平台，以及完备的大分子药物小试、中试与产业化生产体系，开发出一系列具有潜力的自免疾病的治疗性抗体及融合蛋白药物。